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Fibrosi cistica, scoperto nuovo farmaco: potrebbe curare il 90% dei casi al mondo

Fibrosi cistica, scoperto nuovo farmaco: potrebbe curare il 90% dei casi al mondo

Una nuova triade terapeutica, chiamata Trikafta, si basa sull’exacaftor, che va ad aggiungersi a due farmaci già in uso. La speranza è quella di renderla una malattia cronica non sempre fatale

Una mutazione di un gene, molto spesso fatale, perché letteralmente accorcia la vita di chi ne è affetto. La fibrosi cistica è una delle piaghe che storicamente affliggono l’Occidente da decine di anni.

Si tratta di una malattia che colpisce molti organi, alterandone le secrezioni; ciò comporta che queste ultime danneggiano in maniera progressiva la parte interessata. Ad essere colpiti da questa patologia, soprattutto organi vitali come i polmoni, ma che coinvolge anche intestino, fegato e pancreas. Di qui, l’irreversibile processo di invecchiamento del corpo, che porta alla morte prematura.

Una malattia senza dubbio particolarmente grave, per la quale, tuttavia, potrebbe esserci una svolta davvero importante. È stato infatti scoperto un nuovo farmaco coinvolto in primo piano nella sua cura.

Questo è denominato exacaftor, un medicinale che va ad aggiungersi a ivacaftor e tezakaftor, formando la cosiddetta ‘triade terapeutica’. Quest’ultima è stata chiamata Trikafta, e ha il compito di ‘stirare’ la proteina alterata, che risulta ‘accartocciata’ su sé stessa, e permetterle di agire nel posto giusto sulle cellule. Questa terapia verrà indicata nel 90% dei casi di fibrosi cistica; per il restante 10%, ci sarà bisogno di altre cure.

Ad oggi, la media di sopravvivenza di chi è affetto da fibrosi cistica è di 44 anni. La speranza, dunque, è quella di renderla una malattia cronica, come il diabete. Piccoli grandi passi, per sconfiggere un male che in Italia è sì raro, ma non rarissimo: un nato su 2500 ne è affetto.

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