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Farmaci orfani: cosa sono, definizione Aifa, elenco in PDF, normativa in vigore

Farmaci orfani: cosa sono, definizione Aifa, elenco in PDF, normativa in vigore

Uno degli argomenti più discussi per quanto riguarda la cura delle malattie rare è senza dubbio quello dei farmaci orfani. Si tratta di una particolare categoria di prodotti, disciplinata dall’Aifa, che ne ha fornito una definizione formale, oltre che un elenco in PDF, e dalla normativa che la legislazione italiana ha previsto per regolamentarne l’uso e per tracciarne i confini.

 

Cosa sono i farmaci orfani? La definizione dell’Aifa

Farmaci OrfaniUn prodotto farmaceutico potenzialmente utile nella diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare – ovvero quelle che non colpiscono più di 5 persone ogni 10mila abitanti -, al fine di avvicinarsi il più possibile a una loro cura. Potrebbe essere così descritto lo scopo ultimo di un farmaco orfano, un elemento della medicina sul quale in molti non hanno delle conoscenze specifiche, e che presenta degli aspetti sicuramente peculiari.

Su tutti, il fatto che un prodotto di questo genere, generalmente, non conosce sviluppo perché non ha una resa sufficiente per le case farmaceutiche. Viene infatti definito ‘farmaco orfano’ un prodotto giudicato come necessario per curare una malattia rara, ma che non sarebbe commercializzato in condizioni normali di mercato perché non abbastanza remunerativo per l’azienda che lo produce.

Come da fonte ufficiale Aifa, un farmaco orfano è tale quando sono indicati per una patologia che mette in pericolo la vita o debilitante in modo cronico; per una condizione clinica rara, definita da una prevalenza di non più di 5 soggetti ogni 10 mila individui, calcolata a livello della Unione Europea; quando non sono disponibili trattamenti validi per la patologia in questione, oppure, se lo sono, quando rappresenta un beneficio clinico significativo in tal senso.

Farmaci orfani elenco PDF: la lista aggiornata dell’Aifa

Oltre a fornirne una definizione formale, un grande merito dell’Aifa è stato quello di aver fornito, insieme al portale Orphanet, un elenco aggiornato dei farmaci orfani. L’ultima pubblicazione ufficiale in tal senso risale al 31 dicembre 2018: questo, dunque, l’ultimo elenco che l’Agenzia ha rilasciato riguardo questo argomento.

Scarica la Lista dei Farmaci Orfani (Fonte: AIFA)

Farmaci orfani normativa: la legislazione in materia

I farmaci orfani devono dunque essere destinati alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un'affezione che comporta una minaccia per la vita, o una debilitazione cronica, oppure un'affezione seriamente debilitante. In genere, la particolarità di questi prodotti risiede in un impegno economico per la loro commercializzazione piuttosto ingente, importante e rischioso, che deve essere incoraggiato da leggi specifiche.

La legislazione vigente deriva dagli Stati Uniti, e precisamente da una legge federale del 1983: si tratta dell’Orphan Act, che prevede per le compagnie che debbano commercializzare farmaci orfani alcune riduzioni fiscali e un regime di monopolio fino a sette anni dopo la loro immissione in commercio. Nell’Unione Europea, invece, i farmaci orfani vengono disciplinati dal Comitato per i farmaci orfani dell'Agenzia europea per i medicinali, EMA, che ha raggiunto nel 2007 un accordo con la statunitense FDA.

L’Italia, tramite l’Aifa, dichiara di voler tutelare la sperimentazione dei farmaci orfani e il loro ingresso sul mercato, al fine di garantire ai pazienti l’accesso alle migliori terapie disponibili. Al fine di accelerare la disponibilità di questi prodotti, la legge 189/2012, detta Legge Balduzzi, ha stabilito che l’azienda farmaceutica titolare di AIC di farmaco orfano può presentare domanda di prezzo e rimborso all’AIFA non appena venga rilasciata l’autorizzazione alla sua commercializzazione da parte della Commissione Europea.

Il compito di valutare i farmaci orfani e di eccezionale rilevanza è attribuito alla stessa Aifa, prima agenzia regolatoria europea a inserire fra i suoi obiettivi istituzionali la promozione della ricerca scientifica indipendente. Lo sviluppo di farmaci orfani è stato infatti incoraggiato anche attraverso il finanziamento di studi clinici no profit, cercando di produrre risultati indipendentemente dall’interesse commerciale delle aziende verso il prodotto.

Farmaci orfani: la formazione sull’argomento

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