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In futuro potremo avere dei farmaci creati ad hoc per ogni paziente

In futuro potremo avere dei farmaci creati ad hoc per ogni paziente

La storia di Mila Makovec, una bambina americana di 8 anni affetta da malattia di Batten, rarissima patologia neurodegenerativa per la quale sta assumendo un farmaco adatto solo a lei

Svolta nel campo della farmaceutica? Un fatto di cronaca che ci giunge dall’America potrebbe spianare la strada a un progresso non di poco conto per quanto riguarda la cura di malattie particolarmente rare.

Mila Makovec ha otto anni, ed è affetta da una patologia neurodegenerativa denominata malattia di Batten. Così piccola, ma già costretta a lottare contro un male che nel giro di poco tempo è passata dall’essere una bambina decisamente vivace a non poter più alzare correttamente la testa e smettere di parlare. Una malattia, la sua, decisamente rara, quasi verrebbe da dire ‘unica’, che mostra i primi sintomi alla sua età, e che risulta fatale nella stragrande maggioranza dei casi.

I genitori di Mila non si sono persi d’animo, e hanno creato la fondazione Makovec, al fine di raccogliere del denaro al fine di promuovere la ricerca medica per la cura. Il risultato, per diversi motivi, lascia molti a bocca aperta: gli scienziati hanno infatti messo a punto un farmaco creato apposta per lei, perché adatto solo alla lotta contro la particolare mutazione della quale, praticamente, è affetta solo lei.

Un risultato straordinario, che con grande probabilità non permetterà a Mila di guarire dalla sua malattia, ma di sicuro le consentirà di migliorare la sua vita. Al netto di polemiche, che per certi versi appaiono sterili, sull’ingente quantitativo di denaro che è servito alla fondazione, e del quale, ovviamente, non tutti possono disporre.

Come spesso accade, occorre guardare ben al di là dell’orizzonte: il caso della piccola Makovec, in onore della quale il farmaco è stato denominato milasan, apre vie non ancora battute come, appunto, quella della creazione di farmaci ad hoc per il paziente, appositamente pensati per risolvere peculiari patologie.

Uno scenario di questo tipo porterebbe con sé un elevatissimo tasso di specializzazione delle cure, che diventerebbero sempre più efficaci, e consentirebbero di raggiungere dei risultati probabilmente impensabili con un farmaco dall’azione, al confronto, piuttosto generica.

Per farlo, occorre che la ricerca continui con grande tenacia verso questo grande obiettivo, che una volta raggiunto, consentirebbe senza dubbio che in futuro il costo dei farmaci ad hoc si abbassi in maniera considerevole, tanto che questi possano essere accessibili a un numero di individui più elevato.

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