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Il bilancio di Ema sulle attività del 2018

Con più di ottanta opinioni positive per i medicinali ad uso umano e dieci per quelli ad uso veterinario, il 2018 è stato un anno molto positivo per le attività dell'Agenzia europea dei medicinali.

 

L’anno appena passato è stato molto proficuo per l’Agenzia europea dei medicinali (Ema), che ha emesso 84 opinioni positive per medicinali ad uso umano, contro le solo cinque negative. Le nuove sostanze attive passate attraverso le forche caudine della valutazione regolatoria sono state 42; dieci le domande di autorizzazione ritirate. I medicinali orfani l’hanno fatta da padroni anche nell’ultimo anno, con 21 approvazioni, a cui si aggiungono 3 nuovi prodotti di terapia avanzata, quattro approvazioni con percorso di valutazione accelerato (150 giorni invece che 210) in quanto rispondenti a bisogni ancora disattesi, tre prodotti approvati con procedura per circostanze eccezionali e uno con MA condizionale.

 

I nuovi prodotti approvati nel 2018

La maggior parte dei nuovi prodotti sono medicinali anti-tumorali (23 prodotti), a cui fanno seguito i prodotti destinati a combattere le infezioni (11) e quelli neurologici (10). Tra quest’ultimi si segnala un prodotto per uso pediatrico per il trattamento degli spasmi infantili (sindrome di West) e dell’epilessia parziale resistente (Kigabeq, vigabatrin). Altri prodotti di nuova approvazione destinati ai pazienti più giovani approvati nel 2018 sono Amglidia (glibenclamide), per il trattamento del diabete mellito del neonato, degli infanti e dei bambini, e Slenyto (melatonina), rivolto a bambini e adolescenti che soffrono d’insonnia e sono affetti da malattie dello spettro dell’autismo.

Il medicinale anticancro Rubraca (rucaparib camsilato) è stato approvato con autorizzazione condizionale, con obbligo di condurre un nuovo studio clinico di sicurezza ed efficacia rispetto a chemioterapia per valutare meglio le sue potenzialità nel trattamento dei tumori ovarici recidivanti.

Tutti i tre prodotti approvati per circostanze eccezionali sono destinati all’endocrinologia e sono indicati, rispettivamente, per la terapia enzimatica sostitutiva dell’alfa-mannosidosi lieve e moderata (Lamzede,velmanase alfa), per la cura di manifestazioni non neurologiche di mucopolisaccaridosi VII (Mepsevii,vestronidasi alfa) e per la lipodistrofia (Myalepta, metreleptina). Per questi prodotti, Ema ha stabilito obblighi post-autorizzazione, che possono includere la creazione di registri di pazienti per la valutazione della sicurezza ed efficacia a lungo termine e/o la conduzione di nuovi studi clinici che approfondiscano alcuni aspetti del trattamento. Per Myalepta è stato richiesto anche un report integrato di immunogenicità.

Un altro prodotto approvato come orphan drug e ricordato da Ema nel suo summary annuale è Namuscia (mexiletine hydrochloride), dedicato ai pazienti adulti affetti da disturbi miotici non distrofici; si tratta del primo prodotto di questo tipo approvato in Europa.

Tra le terapie ATMP spiccano approvazione di Kymriah (tisagenlecleucel) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel), le due terapie CAR-T per il trattamento di alcuni tumori del sangue, e Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl), che si propone di correggere i difetti del gene RPE65 responsabili della distrofia retinica ereditaria, una grave e rara malattia oculare che può portare alla cecità.

Le approvazioni con procedura accelerata hanno riguardato il prodotto first-in class Hemlibra (emicizumab-kxwh), che previene gli episodi di sanguinamento nei pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII della coagulazione; Takhzyro (lanadelumab-flyo), a base di anticorpi monoclonali per la prevenzione delle recidive di angioedema ereditario, e due prodotti neurologici per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (Onpattro, patisaran e Tegsedi, inotersen).

Ai prodotti di nuova approvazione si aggiungono infine le 65 estensioni di indicazione raccomandate da Ema per prodotti ciò in commercio, tra le quali spicca l’approvazione di Kineret (anakinra) per la terapia della malattia di Still (una variante dell’artrite reumatoide) in pazienti adulti e bambini.

Le attività di farmacovigilanza

Non meno importanti sono state nel 2018 le azioni di monitoraggio dei farmaci sul mercato messe in essere da Ema, che hanno portato ad identificare alcune situazioni particolarmente critiche a cui ha fatto seguito l’emissione di avvisi di sicurezza.

Il report annuale dell’Agenzia ricorda in modo particolare il ritiro dal mercato dei prodotti per la sclerosi multipla contenenti daclizumab (Zinbryta and Zenapax), a causa di alcuni casi gravi e a volte fatali di encefalite autoimmune.

La tutela della salute del feto ed evitare possibili malformazioni problemi di sviluppo nel corso della gravidanza ha portato alla raccomandazione per le gestanti di non assumere medicinali a base di valproato e a restrizioni nell’uso dei retonoidi. Tale tipo di warning ha riguardato anche il farmaco contro l’Hiv dolutegravir (Tivicay), che potrebbe provocare difetti del tubo neurale nelle fasi precoci di gravidanza.

Restrizioni all’uso di alcuni antibiotici, e la raccomandazione di sospendere dal mercato alcuni prodotti a base di chinoloni e fluorochinoloni, fa seguito ad una review dei possibili effetti collaterali che potrebbero causare danni gravi e potenzialmente permanenti, quali ad esempio il rischio – per quanto raro – di aneurisma e dissezione dell’aorta.

 

 


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